Le cellule staminali rappresentano uno dei più affascinanti e promettenti argomenti della ricerca scientifica e medica contemporanea. Si tratta di un tipo di cellule estremamente particolare poiché primitive, ovvero non ancora specializzate, e quindi in grado di trasformarsi in diversi altri tipi di cellule del corpo umano.
Questa capacità trasformativa offre un enorme potenziale per la medicina rigenerativa, per il trattamento di patologie croniche o per la terapia cellulare. La straordinaria capacità di queste cellule di rigenerarsi rappresenta una speranza per riuscire non solo a trovare delle terapie in grado di riparare danni tissutali ma anche di rigenerare intere parti del corpo danneggiate, malate o mancanti.
Dai primi studi ad oggi, la ricerca si è divisa in due ambiti:
- Lo studio dei diversi tipi di cellule staminali e il loro relativo funzionamento.
- Le applicazioni in campo medico.
Seppur mai totalmente separati, entrambi gli ambiti di ricerca continuano a produrre nuove scoperte.
Cellule staminali: tipologie ed etica
Esistono principalmente tre tipi di cellule staminali:
- Totipotenti: le cellule staminali più basilari, in grado di svilupparsi in tutte le cellule differenziate di un organismo, compresi i tessuti extraembrionali.
- Pluripotenti: quando le cellule totipotenti raggiungono lo stadio di blastocisti assumono un’identità pluripotente, cioè diventano in grado di differenziarsi solo in ogni strato germinale embrionale (ectoderma, mesoderma ed endoderma). Queste cellule vengono chiamate ESC, “embryonic stem cells”.
- Multipotenti: con il tempo la capacità di differenziazione diventa sempre più ristretta. Le cellule diventano in grado di trasformarsi solo in tipi limitati di cellule, correlate al tessuto di origine. Queste cellule, chiamate “adult stem cells”, sono presenti in quasi tutti i tessuti specializzati del corpo.
Le cellule staminali adulte non sono soggette a opinioni controverse riguardo alla loro origine a differenza delle ESC, che si ottengono da embrioni umani.
È anche per via di questa controversia etica che nel 2006 ha fatto molto parlare la svolta scientifica raggiunta da Shinya Yamanka. La sua ricerca è stata in grado di generare cellule che hanno le stesse proprietà e lo stesso profilo genetico delle ESC senza essere estratte da embrioni umani. Queste cellule, chiamate iPSC, hanno la capacità di differenziarsi in uno qualsiasi degli strati germinali, come le cellule staminali embrionali, ma possono essere generate dalle stesse cellule del paziente. Questa caratteristica le rende estremamente promettenti per le applicazioni nel campo dei trapianti autologi.
Terapie che utilizzano le cellule staminali
Dal 1957, il primo trapianto di midollo osseo, ad oggi solo poche terapie basate su cellule staminali sono entrate in uso. Attualmente, il trattamento con cellule staminali approvato e più comunemente utilizzato è, appunto, il trapianto di cellule staminali del midollo osseo. Questa terapia viene usata per i tumori del sangue, come leucemie e linfomi, ma anche per altre malattie del sangue ereditarie.
La ricerca continua a fare passi avanti nello sviluppo di ulteriori terapie. Al momento i campi più promettenti sono:
- Malattie neurodegenerative: il successo della generazione di cellule neurali in vitro ha aperto la strada agli attuali studi clinici basati sulle cellule staminali mirati alle malattie neurodegenerative considerate fino a prima irrecuperabili come Parkinson, Alzheimer, sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e sclerosi multipla (SM).
- Lesioni del midollo spinale: sebbene il trapianto di diverse forme di cellule staminali abbia mostrato la possibilità di riparare alcune lesioni del midollo spinale, la prova di un recupero delle funzionalità deve ancora essere stabilita in rigorosi studi clinici.
- Malattie oculari: molti studi clinici attualmente registrati per terapie con cellule staminali riguardano le malattie oculari. Nel 2014, in Giappone, è stato eseguito con successo il primo studio clinico per implementare l’uso di cellule retiniche derivate da iPSC. Il paziente, che soffriva di degenerazione maculare, ha riportato segni di acuità visiva corretta dell’occhio trattato senza segni di rigetto o complicanze gravi.
- Diabete: sia il diabete di tipo 1 che quello di tipo 2 colpiscono le cellule β del pancreas, la terapia staminale mira a sostituirle utilizzando le ESC. Attualmente sono in corso alcuni studi clinici che ruotano attorno all’attecchimento di cellule beta produttrici di insulina generate da ESC in un dispositivo di incapsulamento sottocutaneo che mostrano risultati positivi nella correzione glicemica dei pazienti.
Il futuro delle cellule staminali
È difficile trovare qualche malattia per la quale non stanno avvenendo ricerche che coinvolgono anche le cellule staminali. Le stime prevedono che le terapie con cellule staminali raggiungeranno un valore di mercato di 928,6 milioni di dollari entro il 2031 ma il campo di ricerca è così ampio che è difficile fare previsioni attendibili.
Una delle sfide maggiori per il futuro riguarda la produzione di cellule staminali che al momento è ancora complessa, costosa e suscettibile agli errori umani. La creazione di un processo di produzione molto più semplice, automatizzato e sostenibile economicamente sarà centrale per l’evoluzione della ricerca e la scoperta di nuove cure.
