Il processo di regolamentazione, revisione e infine autorizzazione di un farmaco è fondamentale per portare sul mercato medicinali sicuri ed efficaci. Le linee guida che definiscono questi processi possono variare a seconda dello stato nel quale si intende operare ma la tendenza globale sta spingendo verso la definizione di processi via via più simili tra loro.
La FDA (Food and Drug Administration), responsabile della valutazione e della regolamentazione dei farmaci negli Stati Uniti, e l’EMA (European Medicines Agency), che invece serve l’Unione Europea, vengono spesso trattate come due controparti regionali sostanzialmente sovrapponibili. Anche se questa similitudine è innegabile, esistono differenze tra i due enti che meritano di essere analizzate.
Giurisdizione FDA e EMA
La FDA è la principale agenzia governativa negli Stati Uniti e si occupa della regolamentazione di:
- Farmaci
- Alimenti
- Integratori e additivi alimentari
- Mangimi e farmaci veterinari
- Attrezzature mediche
- Sangue, emocomponenti ed emoderivati per trasfusioni
- Cosmetici.
L’EMA invece si occupa solamente della valutazione dei medicinali per uso umano e veterinario per i paesi all’interno dell’Unione Europea (oltre ad Islanda, Norvegia e Liechtenstein). A seguito di Brexit, che ha portato all’uscita del Regno Unito dall’UE, in UK i farmaci non sono più regolamentati dall’EMA.
A differenza della FDA, che oltre a valutare un farmaco può prendere decisioni normative per un’ampia gamma di prodotti, l’EMA è responsabile della sola valutazione dei medicinali basata sulle informazioni di efficacia e sicurezza. L’organismo che ha il potere di autorizzare o approvare un farmaco è la Commissione Europea (CE), alla quale l’EMA offre suggerimenti utili a prendere la decisione normativa finale.
Processi di approvazione dei farmaci
Negli Stati Uniti e nell’UE, i processi sono relativamente simili. Sebbene le complessità di ciascuna operazione possano differire, i passaggi generali seguono lo stesso schema:
- Pre-autorizzazione: fase in cui si conferma che la ricerca clinica è necessaria e radicata nell’evidenza scientifica. In questa fase si tenta di ridurre al minimo gli esiti potenzialmente avversi, per salvaguardare da rischi irragionevoli la salute dei volontari che partecipano agli studi clinici.
- Test clinici: la fase di sperimentazione dei farmaci. In entrambi i paesi si segue uno schema composto da fase 0 e 1, su un piccolo numero di soggetti sani, per testare la sicurezza del farmaco negli esseri umani e chiarire i dosaggi. Si passa poi alla fase 2, dove vengono testate diverse centinaia di pazienti con la condizione da trattare. Infine, nella fase 3 i partecipanti diventano migliaia, al fine di mostrare un’analisi della sicurezza e dell’efficacia del farmaco su larga scala.
- Revisione e valutazione della ricerca: salvo si tratti di farmaci orfani, situazioni di emergenza o di uno dei meccanismi di approvazione accelerata negli USA, si entra nella fase di approvazione del farmaco. Qui FDA e EMA seguono due percorsi differenti.
La FDA supervisiona tutte le approvazioni di farmaci negli Stati Uniti attraverso le New Drug Applications (NDA), mentre le approvazioni di prodotti biologici avvengono attraverso le Biologics License Applications (BLA). Entrambi i processi seguono esclusivamente un percorso centralizzato.
L’EMA invece offre la possibilità di percorrere quattro strade differenti: centralizzata, nazionale, riconoscimento reciproco e decentralizzata. Nel processo centralizzato è l’EMA stessa a gestire il processo, rilasciando un’unica licenza valida in tutti gli stati membri dell’UE. Questo percorso di approvazione è obbligatorio per alcune classi di farmaci, come i trattamenti per HIV/AIDS, oncologia, diabete, disturbi neurodegenerativi, malattie autoimmuni e malattie virali.
Il processo nazionale può essere percorso per tutti i farmaci che non richiedono il processo centralizzato. In questo caso è il singolo stato membro ad utilizzare i propri percorsi di approvazione. Una volta che un farmaco è stato approvato nazionalmente, può ottenere l’approvazione anche in altri stati attraverso il riconoscimento reciproco.
Infine esiste la procedura decentralizzata che consiste nella richiesta di approvazione in due o più stati dell’Unione contemporaneamente. Ad oggi, questa è la procedura più percorsa per i farmaci non ancora autorizzati in nessuno stato dell’UE. Come per le altre, questo percorso è perseguibile solo per i prodotti che non devono rientrare nel processo centralizzato obbligatorio.
Oggi, i due enti continuano a collaborare per armonizzare sempre di più i propri processi, in modo da semplificare i meccanismi di approvazione dei due principali mercati farmaceutici mondiali.
